Duchenne-Patient:innen 2024
21. In dieser Gruppe von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie DMD, die sich einer Skoliosekorrektur unterzogen, gab es keine postoperative Mortalität am Operationstag. Überlebenswahrscheinlichkeiten -Jahres-, 10-Jahres-, 15-Jahres- und -Jahres-Intervalle nach der Operation 80 bzw. 33. Skoliose-Operation erzielte gute Deformität, 26. Apr. 2024. Es gibt eine wachsende Zahl von Erwachsenen mit Duchenne-Muskeldystrophie, die bis weit in ihr viertes Lebensjahrzehnt hinein leben. Diese Patienten haben komplexe medizinische Bedürfnisse, die bisher in den internationalen Versorgungsstandards nicht berücksichtigt wurden. Wir haben versucht, durch eine Reihe multidisziplinärer Workshops bis zum 19. Januar 2018 einen konsensbasierten Behandlungsstandard zu schaffen. Die Studie NCT03375164, für die derzeit Teilnehmer rekrutiert werden, wird die Sicherheit und Wirksamkeit einer Einzeldosis einer intravenösen Microdystrophin-Gentherapie testen Zwei Gruppen von Patienten: Eine Gruppe rekrutiert jüngere DMD-Patienten im Alter von Monaten bis Jahren und die zweite Gruppe rekrutiert Patienten im Alter von mehreren Jahren. Die Therapie ist,