Kletzl 2024
6. Historisch wurde angenommen, dass der Zielraum für niedermolekulare Therapeutika auf eine relativ kleine Untergruppe von Proteinen beschränkt war. Da die Zahl der identifizierten potenziellen Proteinziele stetig zunimmt, hat sich gezeigt, dass sich der therapeutisch relevante Zielraum für kleine Moleküle über Proteine hinaus erstreckt. 9. Heidemarie, auch bekannt als Heidi Kletzl, ist klinische Pharmakologin bei Roche. Zusammen mit einem Team brillanter Roche-Wissenschaftler arbeitet Heidi unermüdlich an der Entwicklung. 1. Methoden. In dieser randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studie wurden Patienten mit q-autosomal-rezessiver oder spinaler Muskelatrophie in Krankenhäusern in ganz Europa, Nordamerika, Südamerika und Asien rekrutiert. Teilnahmeberechtigt waren Teilnehmer, die nicht gehfähig waren,